29. junijaIntercept Pharmaceuticals je napovedalda je od ameriške FDA prejel popolno novo vlogo za zdravilo v zvezi z njegovim agonistom FXR obetiholno kislino (OCA) za fibrozo, ki jo povzroča nealkoholni steatohepatitis (NASH) Response letter (CRL). FDA je v CRL navedla, da na podlagi doslej pregledanih podatkov meni, da so pričakovane koristi zdravila na podlagi alternativnih končnih točk histopatološkega preskušanja še vedno negotova, koristi zdravljenja pa ne presegajo možnih tveganj, zato ne podpirajo pospešeno odobritev OCA za zdravljenje bolnikov z NASH, ki povzročajo fibrozo jeter.

Mark Pruzanski, predsednik in izvršni direktor podjetja Intercept, je komentiral rezultate: »Med postopkom pregleda FDA ni nikoli sporočila informacij o pospeševanju odobritve OCA in trdno smo prepričani, da vsi doslej predloženi podatki izpolnjujejo zahteve FDA in jasno podpirajo pozitivno tveganje dobička OCA. Obžalujemo ta CRL. FDA je postopoma povečala kompleksnost histoloških končnih točk in tako ustvarila zelo visoko oviro za prehod. do sedajOCAje le v ključnih treh fazah. Ta zahteva je bila med študijo izpolnjena. Načrtujemo, da se čim prej sestanemo s FDA, da bi razpravljali o tem, kako v prihodnosti sprejeti načrt odobritve informacij o CRL."

V tekmi za pridobitev prvega zdravila NASH na borzi je bil Intercept vedno na vodilnem mestu in je trenutno edino podjetje, ki je pridobilo pozitivne rezultate preskušanj v pozni fazi. Kot močan in specifičen agonist farnezoidnega X receptorja (FXR)OCAje pred tem dosegel pozitivne rezultate v kliničnem preskušanju faze 3, imenovanem REGENERATE. Podatki so pokazali, da zmerni do hudi NASH, ki so prejeli visoke odmerkeOCAMed bolniki so se pri eni četrtini bolnikov simptomi jetrne fibroze znatno izboljšali, stanje pa se ni poslabšalo.

FDA je priporočila, da Intercept predloži dodatne vmesne podatke o učinkovitosti in varnosti iz tekoče študije REGENERATE v podporoPotencial OCApospešeno odobritev, in poudaril, da je treba dolgoročne rezultate študije nadaljevati.

čepravOCApredhodno odobren za drugo redko bolezen jeter (PBC), je področje NASH ogromno. Ocenjuje se, da samo v ZDA NASH prizadene milijone ljudi. Prej je investicijska banka JMP Securities ocenila, da bi lahko največja prodaja zdravil Intercept dosegla milijarde dolarjev. Zaradi te slabe novice je tečaj Intercepta v ponedeljek padel za skoraj 40 % na 47,25 USD na delnico. Padli so tudi tečaji delnic drugih farmacevtskih podjetij, ki so prav tako razvila NASH. Med njimi je Madrigal padel za približno 6%, Viking, Akero in GenFit pa za približno 1%.

Stifelov analitik Derek Archila je v poročilu stranki zapisal, da je bila zavrnitev posledica neželenih učinkov, povezanih z zdravljenjem, ki so se pojavili vKlinično testiranje OCA, torej nekateri bolniki prejelizdravljenje OCA, škodljivi holesterol v telesu se je povečal, kar je povzročilo večjo pojavnost srčno-žilnega tveganja. Glede na to, da ima veliko bolnikov z NASH že prekomerno telesno težo ali sladkorno bolezen tipa 2, lahko takšni stranski učinki vzbudijo pozornost regulativnih agencij. V skladu z zahtevami FDA za dodatne testne podatke bo Intercept morda moral počakati vsaj do druge polovice leta 2022, da bo razložil te podatke. Zunanja analiza verjame, da bi lahko tako dolga zamuda izničila del Interceptove prejšnje nabrane prednosti, kar bi drugim konkurentom, vključno z Madrigal Pharmaceuticals in Viking Therapeutics, omogočilo, da jih dohitijo.