29. junijaIntercept Pharmaceuticals je napovedalda je od ameriške FDA prejela popolno novo vlogo za zdravilo v zvezi z agonistom FXR obetiholne kisline (OCA) za fibrozo, ki jo povzroča nealkoholni steatohepatitis (NASH), odzivno pismo (CRL).FDA je v CRL navedla, da na podlagi do zdaj pregledanih podatkov meni, da so pričakovane koristi zdravila, ki temeljijo na končnih točkah alternativnih histopatoloških preskušanj, še vedno negotova, koristi zdravljenja pa ne presegajo možnih tveganj, zato ne podpirajo pospešeno odobritev OCA za zdravljenje bolnikov z NASH, ki povzročajo fibrozo jeter.

Mark Pruzanski, predsednik in izvršni direktor Intercepta, je komentiral rezultate: »FDA med postopkom pregleda nikoli ni posredovala informacij o pospeševanju odobritve OCA in trdno verjamemo, da vsi doslej predloženi podatki izpolnjujejo zahteve FDA in jasno podpirajo pozitivno tveganje dobička OCA.Obžalujemo ta CRL.FDA je postopoma povečevala kompleksnost histoloških končnih točk in tako ustvarila zelo visoko oviro za prehod.Do sedaj,OCAje le v ključnih treh fazah.To povpraševanje je bilo med študijo izpolnjeno.Načrtujemo, da se čim prej sestanemo z FDA, da bi razpravljali o tem, kako v prihodnosti posredovati načrt odobritve podatkov CRL.

Intercept je bil v tekmi za prvo zdravilo NASH na borzi vedno na vodilnem mestu in je trenutno edino podjetje, ki je pridobilo pozitivne podatke o pozni fazi preskušanja.Kot močan in specifičen agonist farnezoidnega X receptorja (FXR),OCAje predhodno dosegel pozitivne rezultate v kliničnem preskušanju faze 3, imenovanem REGENERATE.Podatki so pokazali, da je zmeren do hud NASH, ki so prejeli visoke odmerkeOCAMed bolniki se je pri eni četrtini bolnikov simptomi fibroze jeter bistveno izboljšali, stanje pa se ni poslabšalo.

FDA je priporočila, naj Intercept predloži dodatne vmesne podatke o učinkovitosti in varnosti iz tekoče študije REGENERATE v podporoPotencial OCApospešeno odobritev in poudaril, da je treba dolgoročne rezultate študije nadaljevati.

ČepravOCAje bil predhodno odobren za drugo redko bolezen jeter (PBC), področje NASH je ogromno.Ocenjuje se, da NASH prizadene milijone ljudi samo v Združenih državah.Prej je investicijska banka JMP Securities ocenila, da bi najvišja prodaja zdravil Intercept lahko dosegla milijarde dolarjev.Zaradi te slabe novice je cena delnice Intercepta v ponedeljek padla za skoraj 40 % na 47,25 USD na delnico.Padli so tudi tečaji delnic drugih farmacevtskih družb, ki so prav tako razvile NASH.Med njimi je Madrigal padel za približno 6 %, Viking, Akero in GenFit pa za približno 1 %.

Analitik Stifela Derek Archila je v poročilu stranki zapisal, da je bila zavrnitev posledica neželenih učinkov, povezanih z zdravljenjem, ki so se pojavili vOCA klinično testiranje, torej nekateri bolniki so prejeliZdravljenje OCA, škodljivega holesterola v telesu se je povečala, zaradi česar imajo večjo incidenco srčno-žilnega tveganja.Glede na to, da je veliko bolnikov z NASH že predebelih ali trpi za sladkorno boleznijo tipa 2, lahko takšni neželeni učinki vzbujajo budnost regulativnih agencij.V skladu z zahtevami FDA za dodatne testne podatke bo Intercept morda moral počakati vsaj do druge polovice leta 2022, da razlaga te podatke.Zunanja analiza meni, da bi tako dolga zamuda lahko izbrisala del prejšnje akumulirane prednosti Intercepta, kar bi drugim konkurentom, vključno z Madrigal Pharmaceuticals in Viking Therapeutics, omogočilo, da dohitijo zaostanek.