ruksolitinib, na Kitajskem znan tudi kot ruksolitinib, je eno izmed "novih zdravil", ki so bila v zadnjih letih na široko navedena v kliničnih smernicah za zdravljenje hematoloških bolezni, in je pokazalo obetavno učinkovitost pri mieloproliferativnih boleznih.
Tarčno zdravilo Jakavi ruksolitinib lahko učinkovito zavira aktivacijo celotnega kanala JAK-STAT in zmanjša nenormalno povečan signal kanala, s čimer doseže učinkovitost. Uporablja se lahko tudi za zdravljenje različnih bolezni in za nepravilnosti na mestu JAK1.
ruksolitinibje zaviralec kinaze, indiciran za zdravljenje bolnikov z mielofibrozo srednjega ali visokega tveganja, vključno s primarno mielofibrozo, mielofibrozo po genikulocitozi in mielofibrozo po primarni trombocitemiji.
Podobna klinična študija (n = 219) je randomizirala bolnike s primarnim MF z vmesnim tveganjem 2 ali visokim tveganjem, bolnike z MF po pravi eritroblastozi ali bolnike z MF po primarni trombocitozi v dve skupini, pri čemer je ena prejemala peroralni ruksolitinib 15 do 20 mg bid. (n=146) in drugi, ki je prejemal pozitivno kontrolno zdravilo (n=73). Primarni in ključni sekundarni cilj študije sta bila odstotek bolnikov z ≥35 % zmanjšanjem volumna vranice (ocenjeno z magnetno resonanco ali računalniško tomografijo) v 48. oziroma 24. tednu. Rezultati so pokazali, da je bil odstotek bolnikov z več kot 35-odstotnim zmanjšanjem volumna vranice od izhodišča v 24. tednu 31,9 % v zdravljeni skupini v primerjavi z 0 % v kontrolni skupini (P<0,0001); in odstotek bolnikov z več kot 35-odstotnim zmanjšanjem volumna vranice od izhodišča v 48. tednu je bil 28,5 % v zdravljeni skupini v primerjavi z 0 % v kontrolni skupini (P<0,0001). Poleg tega je ruksolitinib zmanjšal tudi splošne simptome in znatno izboljšal kakovost življenja bolnikov. Na podlagi rezultatov teh dveh kliničnih preskušanj,ruksolitinibje postalo prvo zdravilo, ki ga je ameriška FDA odobrila za zdravljenje bolnikov z MF.