ruksolitinib, na Kitajskem znan tudi kot ruksolitinib, je eno od »novih zdravil«, ki so bila v zadnjih letih široko uvrščena v klinične smernice za zdravljenje hematoloških bolezni in je pokazala obetavno učinkovitost pri mieloproliferativnih boleznih.
Ciljno zdravilo Jakavi ruxolitinib lahko učinkovito zavira aktivacijo celotnega kanala JAK-STAT in zmanjša nenormalno povečan signal kanala ter tako doseže učinkovitost.Uporablja se lahko tudi za zdravljenje različnih bolezni in nenormalnosti mesta JAK1.
ruksolitinibje zaviralec kinaze, indiciran za zdravljenje bolnikov z mielofibrozo srednjega ali visokega tveganja, vključno s primarno mielofibrozo, mielofibrozo po genikulocitozi in mielofibrozo po primarni trombocitemiji.
Podobna klinična študija (n=219) je randomizirala bolnike s primarnim MF srednjega tveganja-2 ali visokim tveganjem, bolnike z MF po resnični eritroblastozi ali bolnike z MF po primarni trombocitozi v dve skupini, ena je prejemala peroralni ruksolitinib 15 do 20 mg na dan. (n=146), drugi pa je prejel pozitivno kontrolno zdravilo (n=73).Primarni in ključni sekundarni končni cilj študije je bil odstotek bolnikov z ≥35 % zmanjšanjem volumna vranice (ocenjeno s slikanjem z magnetno resonanco ali računalniško tomografijo) v 48. oziroma 24. tednu.Rezultati so pokazali, da je bil odstotek bolnikov z več kot 35 % zmanjšanjem volumna vranice glede na izhodiščno vrednost v 24. tednu 31,9 % v zdravljeni skupini v primerjavi z 0 % v kontrolni skupini (P<0,0001);in odstotek bolnikov z več kot 35-odstotnim zmanjšanjem volumna vranice od izhodišča v 48. tednu je bil 28,5 % v zdravljeni skupini v primerjavi z 0 % v kontrolni skupini (P<0,0001).Poleg tega je ruksolitinib zmanjšal tudi splošne simptome in znatno izboljšal kakovost življenja bolnikov.Na podlagi rezultatov teh dveh kliničnih preskušanj,ruksolitinibpostal prvo zdravilo, ki ga je ameriška FDA odobrila za zdravljenje bolnikov z MF.