Strategija zdravljenja primarne mielofibroze (PMF) temelji na stratifikaciji tveganja.Zaradi različnih kliničnih manifestacij in vprašanj, ki jih je treba obravnavati pri bolnikih s PMF, morajo strategije zdravljenja upoštevati bolnikovo bolezen in klinične potrebe.Začetno zdravljenje z ruksolitinibom (Jakavi/Jakafi) pri bolnikih z veliko vranico je pokazalo znatno zmanjšanje vranice in je bilo neodvisno od statusa mutacije voznika.Večji obseg zmanjšanja vranice kaže na boljšo prognozo.Pri bolnikih z nizkim tveganjem brez klinično pomembne bolezni jih je mogoče opazovati ali vključiti v klinična preskušanja s ponavljajočimi se ocenami vsakih 3-6 mesecev.ruksolitinibZdravljenje z zdravili (Jakavi/Jakafi) se lahko uvede pri bolnikih z nizkim ali srednjim tveganjem-1, ki imajo splenomegalijo in/ali klinično bolezen, v skladu s smernicami zdravljenja NCCN.
Za bolnike s srednjim tveganjem-2 ali z visokim tveganjem je prednostna alogenska HSCT.Če presaditev ni na voljo, se ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) priporoča kot možnost zdravljenja prve izbire ali za vstop v klinična preskušanja.Ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) je edino trenutno odobreno zdravilo po vsem svetu, ki cilja na prekomerno aktivno pot JAK/STAT, patogenezo MF.Dve študiji, objavljeni v New England Journal in Journal of Leukemia & Lymphoma, kažeta, da lahko ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) znatno zmanjša bolezen in izboljša kakovost življenja pri bolnikih s PMF.Pri bolnikih s srednjim tveganjem-2 in visokim tveganjem MF je ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) lahko zmanjšal vranico, izboljšal bolezen, izboljšal preživetje in izboljšal patologijo kostnega mozga, kar je doseglo primarne cilje obvladovanja bolezni.
PMF ima letno verjetnost incidence 0,5-1,5/100.000 in ima najslabšo prognozo od vseh MPN.Za PMF je značilna mielofibroza in ekstramedularna hematopoeza.Pri PMF fibroblasti kostnega mozga ne izvirajo iz nenormalnih klonov.Približno ena tretjina bolnikov s PMF v času diagnoze nima nobenih simptomov.Pritožbe vključujejo znatno utrujenost, anemijo, nelagodje v trebuhu, drisko zaradi zgodnje sitosti ali splenomegalije, krvavitev, hujšanje in periferni edem.ruksolitinib(Jakavi/Jakafi) je bil avgusta 2012 odobren za zdravljenje mielofibroze srednjega ali visokega tveganja, vključno s primarno mielofibrozo.Zdravilo je trenutno na voljo v več kot 50 državah po vsem svetu.