Ruksolitinib je zaviralec Janus kinaze z majhno molekulo, ki se uporablja pri zdravljenju mielofibroze srednjega ali visokega tveganja ter odpornih oblik prave policitemije in bolezni presadka proti gostitelju. Ruksolitinib je povezan s prehodnim in običajno blagim zvišanjem serumske aminotransferaze med zdravljenjem in z redkimi primeri samoomejene, klinično očitne idiosinkratične akutne okvare jeter ter s primeri ponovne aktivacije hepatitisa B pri dovzetnih posameznikih.

Ruksolitinib je peroralno biološko razpoložljiv zaviralec kinaze, povezane z Janusom (JAK), s potencialnim antineoplastičnim in imunomodulatornim delovanjem. Ruksolitinib se specifično veže na beljakovine in jih zaviratirozinkinaze JAK 1 in 2, kar lahko povzroči zmanjšanje vnetja in zaviranje celične proliferacije. Pot JAK-STAT (signalni pretvornik in aktivator transkripcije) ima ključno vlogo pri signalizaciji številnih citokinov in rastnih faktorjev ter je vključena v celično proliferacijo, rast, hematopoezo in imunski odziv; Kinaze JAK se lahko povečajo pri vnetnih boleznih, mieloproliferativnih motnjah in različnih malignih boleznih.

Ruksolitinib je apirazolsubstituiran na položaju 1 z 2-ciano-1-ciklopentiletilno skupino in na položaju 3 s pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il skupino. Uporablja se kot fosfatna sol za zdravljenje bolnikov z mielofibrozo srednjega ali visokega tveganja, vključno s primarno mielofibrozo, mielofibrozo po pravi policitemiji in mielofibrozo po esencialni trombocitemiji. Ima vlogo antineoplastičnega sredstva in EC 2.7.10.2 (nespecifične beljakovinetirozinzaviralec kinaze). Je nitril, apirolopirimidinin član pirazolov.