Ruksolitinib je zaviralec Janus kinaze z majhno molekulo, ki se uporablja pri zdravljenju mielofibroze z vmesnim ali visokim tveganjem ter odpornih oblik vere policitemije in bolezni presadka proti gostitelju.Ruksolitinib je povezan s prehodnim in običajno blagim zvišanjem serumske aminotransferaze med zdravljenjem in z redkimi primeri samoomejevalne, klinično očitne idiosinkratične akutne poškodbe jeter ter s primeri reaktivacije hepatitisa B pri občutljivih posameznikih.

Ruksolitinib je peroralno biološko uporabni zaviralec Janusove kinaze (JAK) s potencialnim antineoplastičnim in imunomodulacijskim delovanjem.Ruksolitinib se specifično veže na beljakovine in jih zaviratirozinkinaze JAK 1 in 2, kar lahko vodi do zmanjšanja vnetja in zaviranja celične proliferacije.Pot JAK-STAT (signalni pretvornik in aktivator transkripcije) ima ključno vlogo pri signalizaciji številnih citokinov in rastnih faktorjev ter je vključena v celično proliferacijo, rast, hematopoezo in imunski odziv;JAK kinaze se lahko povečajo pri vnetnih boleznih, mieloproliferativnih motnjah in različnih malignomih.

Ruksolitinib je apirazolsubstituiran na položaju 1 z 2-ciano-1-ciklopentiletilno skupino in na položaju 3 s pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il skupino.Uporablja se kot fosfatna sol za zdravljenje bolnikov z vmesno ali visoko tvegano mielofibrozo, vključno s primarno mielofibrozo, mielofibrozo po policitemiji vera in mielofibrozo po esencialni trombocitemiji.Ima vlogo antineoplastičnega sredstva in EC 2.7.10.2 (nespecifične beljakovine).tirozinkinaze) inhibitor.Je nitril, apirolopirimidinin član pirazolov.